Presentazione del corso

La Macroglobulinemia di Waldenström (MW) è un disordine linfoproliferativo indolente che presenta, nei confronti di altre patologie della stessa classe, un peculiare corteo sintomatologico nonché l’insorgere di patologie associate alle proprietà della componente monoclonale IgM. Da queste caratteristiche ne deriva che un gruppo di pazienti necessiterà trattamento principalmente per le caratteristiche tumorali della MW, ovvero per le manifestazioni correlate alla infiltrazione da parte della popolazione clonale linfoplasmocitica (citopenie, organomegalie, linfoadenomegalie), mentre un altro gruppo di pazienti svilupperà quadri disimmuni e/o legati alla precipitazione della componente monoclonale con l’insorgenza di molteplici quadri clinici (neuropatie, nefropatie, crioagglutininemia, sindrome di Shnizel…)
La introduzione degli inibitori del BTK nell’armamentario terapeutico ha condotto alla formulazione di un nuovo paradigma terapeutico nei disordini linfoproliferativi in generale a cui non si sottrae la MW. Tuttavia, su alcune scelte non si è ancora raggiunto un consenso generalizzato e rimane, fra gli altri, in discussione quale sia il momento migliore dell’inizio di questo tipo di terapia che rispetto all’immuno-chemioterapia richiede una somministrazione continuativa del farmaco con ricadute sul paziente, caregiver e costi.
Sotto il profilo biologico l’evidenza che la mutazione del MYD88 è presente nella quasi totalità di pazienti “in primis” e successivamente del CXCR4 (circa 30% di positività) ha portato ad una migliore comprensione dei meccanismi di azione della malattia con successive ricadute sul trattamento. In particolare, si è potuto evidenziare come alcuni trattamenti siano meno efficaci nei pazienti che presentano una mutazione del CXCR4.
Le finalità del presente workshop sono dapprima quelle di rispondere al quesito se sia possibile fornire un trattamento personalizzato in base al genotipo dei pazienti ed inoltre, partendo dal presupposto della necessità di un approccio multidisciplinare, vorremmo approfondire con il supporto degli specialisti non ematologi, le modalità di gestione delle patologie associate nella MW.

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